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??免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，其特点是免疫介导的血小板破坏与生成障碍，导致血小板减少和出血的风险增加。
??皮质类固醇仍然是成人的主要一线治疗方法。然而，并不是所有的病人都对类固醇有反应，而且大多数病人在有了初步反应后又复发。因此，大约70%的病人需要二线治疗。尽管利妥昔单抗从未被许可用于ITP，但它是最广泛使用的二线治疗方法之一，尤其是在欧洲。利妥昔单抗通常在类固醇治疗失败后使用，以避免脾脏切除或避免使用需要持续给药或更昂贵的疗法。
??利妥昔单抗作为ITP的二线治疗（RITP）研究是一项随机安慰剂对照试验，对类固醇治疗后未能取得充分反应或复发的ITP患者随机接受利妥昔单抗或安慰剂治疗。研究终点是治疗失败（脾切除或达到脾切除标准）、反应率和78周随访期间的反应持续时间。除了利妥昔单抗组的反应持续时间较长外，该研究显示在其他结果方面没有显著差异。
??最初发表的报告结果是基于78周（18个月）的随访。据我们所知，这里提供的数据是关于利妥昔单抗对ITP影响的最长的一次研究随访报告。延长的随访研究显示，利妥昔单抗治疗组的脾切除率较低，这是一个不显著的趋势。尽管三年后两个研究组维持反应的概率相似，但与安慰剂相比，用利妥昔单抗治疗的病人的反应持续时间明显更长。有趣的是，两个研究组的一些病人在六年后仍处于缓解期。
??众所周知，大多数患者对利妥昔单抗的反应是短暂的，五年的持续反应率在20%到30%之间。在最近的前瞻性注册研究中，包括名成人ITP患者，五年的持续反应率为30%，比我们研究中观察到的持续反应率略高。有趣的是，两个研究组的一些病人在六年后仍有持续反应；然而，我们无法断定这是否归因于所接受的药物治疗（利妥昔单抗和或类固醇），还是因为自发的缓解。尽管有短暂的反应和可比的长期持续反应率，但利妥昔单抗治疗的病人的反应时间比最初接受安慰剂的病人长4-5倍（8-2个月比1-8个月）。在我们的研究中，我们没有发现性别、年龄或利妥昔单抗治疗前的ITP持续时间与反应持续时间之间存在关联。
??11名患者中，有4名患者死于出血。所有四名患者在死前都有血小板减少，血小板计数10-20×/l。这些数据说明，ITP是一种严重的、偶尔是致命的疾病。最近的一项研究表明，在慢性ITP患者中，与血小板计数正常的ITP患者相比，血小板计数25×/l与需要住院治疗的出血风险在一年和五年内分别增加7倍和4-5倍。因此，应尽一切努力将血小板计数提高到止血安全的水平。
??在利妥昔单抗治疗的患者中，反应持续时间较长，接受包括脾切除术、利妥昔单抗或血小板生成素受体激动剂在内的再治疗的患者有减少的趋势，而且接受这些治疗的时间较长，这表明利妥昔单抗是一种有效的疗法。此外，利妥昔单抗意味着有限的给药次数，导致无治疗反应持续数月，这是血小板生成素受体激动剂或其他维持疗法的主要优势。在这段时间内，患者不必服用任何ITP药物，特别是皮质类固醇，可以避免频繁住院。
??总之，在我们看来，利妥昔单抗仍然是ITP的一种有吸引力的药物。早期使用利妥昔单抗和/或在某一亚组患者（如年轻女性）中使用是否能提高其疗效，还有待新的前瞻性研究来证实。
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