百时美施贵宝于年8月19日宣布，欧盟委员会(EC)已授予Abecma（idecabtagenevicleucel；ide-cel）有条件的营销授权，这是一种首创的B细胞成熟抗原(BCMA)导向的嵌合抗原受体(CAR)T细胞免疫疗法，用于治疗复发性和难治性多发性骨髓瘤成年患者，这些患者之前至少接受过三种疗法，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD8抗体，并在最后一次治疗中显示疾病进展。
根据欧洲药品署PRIME(优先药物)计划，Abecma获得了有条件营销授权。有条件营销授权的授予符合公共健康利益，即即时可用的利益满足了重大的未满足需求。在欧盟，有条件营销授权的初始有效期为一年，但在提交和评估额外的确认性数据后，可延长或转换为完整的营销授权。有关使用和不良反应的特别警告和注意事项(包括适当管理)的完整详情，请参阅《欧盟产品特性概要》(SmPC)。
Abecma是第一个也是唯一一个获批的CART细胞疗法，用于识别和结合BCMA，BCMA是一种几乎普遍表达在多发性骨髓瘤癌细胞上的蛋白质，导致表达BCMA的细胞死亡。Abecma通过单次输注目标剂量为xCAR阳性活T细胞，范围为至xCAR阳性活T细胞。Abecma已获准在所有欧盟(EU)成员国使用。但集中营销授权不包括在英国（英格兰、苏格兰和威尔士）的批准。
在欧洲，每年有近50,人被诊断出患有多发性骨髓瘤。尽管治疗方法有所进步，但多发性骨髓瘤仍然是一种不治之症，许多患者经历了缓解和复发的时期。暴露于所有三种主要药物类别的复发性和难治性多发性骨髓瘤患者通常临床结果不佳，剩余的治疗选择很少。
“在多发性骨髓瘤中，当患者的癌症对其当前的治疗方案不再有反应或患者复发时，该疾病变得越来越难以治疗，”西班牙纳瓦拉临床大学医学主任兼KarMMa临床试验调查员JesusSanMiguel博士说。“在KarMMa试验中，证明使用ide-cel治疗在相当大比例的三类暴露多发性骨髓瘤患者中引起了深度和持久的反应，其中包括许多接受过大量预处理并患有高风险疾病的患者。该批准对欧洲的患者很重要，因为它代表了另一种具有临床意义的结果和长期疾病控制的潜在治疗选择。”
Abecma临床试验结果
Abecma的疗效基于关键KarMMa研究的结果，其中名复发性和难治性多发性骨髓瘤患者接受了至少三种先前的治疗，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD8抗体，并且对最后一个治疗方案是用Abecma治疗。
在该研究中，总体缓解率(ORR)为7%（95%CI：66-81），%的患者达到完全缓解（CR；95%CI：25-41）。起效迅速，起效时间中位数为1个月。此外，缓解是持久的，达到CR的患者的中位缓解持续时间为10.6个月（95%CI：8.0–11.4）和2个月（95%CI：11.4–2.）。
在KarMMa和CRB-研究中对名接受Abecma治疗的患者进行的汇总安全性分析中，81%的患者发生了细胞因子释放综合征(CRS)，使用Lee分级系统，5.4%的患者发生了级CRS患者。报告了1例致命（5级）CRS。CRS发作的中位时间为1天（范围：1-17天），CRS的中位持续时间为5天（范围：1-6天）。在KarMMa研究中，名接受Abecma的患者中有18%的患者发生了任何级别的神经毒性(NT)，其中.1%的患者发生了级事件，没有发生4级或5级事件。NT发作的中位时间为两天（范围：1-10天），中位持续时间为三天（范围：1-26天）。
汇总安全性分析中最常见(20%)的不良反应包括中性粒细胞减少、CRS、贫血、血小板减少、感染-病原体未指定、白细胞减少、疲劳、腹泻、低钾血症、低磷血症、恶心、淋巴细胞减少、发热、咳嗽、低钙血症、感染-病毒性、头痛、低镁血症、上呼吸道感染、关节痛和外周水肿。最常见的级或4级不良反应是中性粒细胞减少(88.6%)、贫血(58.2%)、血小板减少(5.5%)、白细胞减少(45.1%)、淋巴细胞减少(0.4%)、感染-病原体未明确(17.9%)、低磷血症(17.4%)、发热性中性粒细胞减少(14.7%)、低钙血症(7.1%)、感染-病毒(7.1%)、肺炎(6.0%)、CRS(5.4%)、高血压(5.4%)和低钠血症(5.4%)。
Abecma是唯一被批准用于多发性骨髓瘤的细胞疗法，其批准是基于在全球(包括五个欧洲国家)对患者进行的关键KarMMa试验，该试验证明了快速、深度和持久的反应以及充分理解和可预测的安全性特征。该药的获批为有需要的多发性骨髓瘤患者提供了一种创新选择。
参考来源：
BristolMyersSquibbReceivesEuropeanCommissionApprovalforAbecma(IdecabtageneVicleucel),theFirstAnti-BCMACARTCellTherapyforRelapsedandRefractoryMultipleMyeloma
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。