血小板减少症

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TUhjnbcbe - 2025/1/9 23:40:00

以酪氨酸激酶抑制剂(TKI)为代表的治疗药物不断涌现,使慢性髓性白血病(CML)的治疗能够获得更快、更深的分子学反应,改善生活质量、实现功能性治愈已经成为越来越多血液科医生和CML患者共同追求的治疗目标。

更高的治疗目标对临床诊疗能力提出了更高的要求,今天“一图搞定”系列将从临床实践中的诊疗需求出发,从CML临床表现、诊断分期、治疗方案和疗效评价4个方面带大家盘点CML诊疗全流程中的重要环节与关键要点。

临床表现

CML是一种以髓系增生为主的造血干细胞恶性疾病,患者的疾病进展往往伴随着临床表现的恶化,以及严重的贫血、血小板减少与脾大所带来的相关症状。我们将CML的体征和实验室检查特点归纳如下:

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诊断分期

CML的疾病过程一般分为个阶段:慢性期(CP)、加速期(AP)和急变期(BP)。大部分CML患者就诊时处于CP阶段,而大部分CP阶段的CML患者在~5年内即可发展为进展期(AP和BP)。

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治疗方案

TKI的诞生彻底革新了CML的临床实践,一代TKI伊马替尼一线治疗CML患者的10年生存率达85%~90%,二代TKI(如尼洛替尼、达沙替尼、博舒替尼和拉多替尼)、三代TKI(如普纳替尼)进一步提升了CML患者的治疗反应率和反应深度,为有效克伊马替尼耐药提供了新的策略和临床数据,也为伊马替尼不耐受患者提供了更多治疗选择。当前,TKI已在CML的治疗中占据不可撼动的重要地位,也使原本致命的CML逐渐成为一种可控的慢性疾病。

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疗效评价

治疗反应的检测是CML患者TKI治疗中密不可分的部分,它不仅用于评估患者体内白血病负荷的变化,判断治疗反应,还有助于保证治疗的依从性,发现早期耐药,预测远期疗效,指导个体化治疗干预,并降低总体治疗费用。

临床实践中,应积极通过定期监测血液学、细胞遗传学及分子学反应,定期评估患者TKI治疗耐受性,并根据监测结果进行治疗反应评估,结合患者耐受性,按需调整治疗方案。我们将CML治疗反应的监测要点、一线TKI治疗CML的治疗反应评价标准和治疗调整策略归纳如下:

注:*,血液学反应达到标准需持续≥4周;IS,国际标准化(Internationalscale)

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参考文献:

[1]中华医学会血液学分会.慢性髓性白血病中国诊断与治疗指南(年版)[J].中华血液学杂志,,41(05):5-64.

[2]国家卫生健康委.慢性髓性白血病诊疗指南(年版).

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yueli

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寒林

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