CARTIFAN-1旨在评估ciltacabtageneautoleucel(一种b细胞成熟抗原靶向嵌合抗原受体t细胞疗法)在中国复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者中的疗效和安全性。
方法
这项关键的II期开放标签研究(ClinicalTrials.gov标识:NCT)在中国的8个试验点进行，招募了先前接受过3种以上药物治疗(包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节药物)的rmm成年患者。患者接受单次cilta-cel输注(目标剂量0.75×嵌合抗原受体阳性活T细胞/kg)。主要终点为总有效率。次要终点包括无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)和不良事件的发生率和严重程度(AEs)。
结果
截至年7月19日临床截止，48名患者接受了cilta-cel输注。在18个月的中位随访中，总有效率为89.6%(95%CI,77.3至96.5)，中位时间约为1个月;77.1%的患者(95%CI,62.7-88.0)达到完全缓解或更好。未达到反应持续时间、PFS和OS的中位数。18个月的PFS和OS率分别为66.8%(95%CI,49.4~79.4)和78.7%(95%CI,64.0~88.0)。血液学上的不良反应很常见，包括贫血(%)、中性粒细胞减少(97.9%)、淋巴细胞减少(95.8%)和血小板减少(87.5%)。97.9%的患者发生细胞因子释放综合征(35.4%3/4级);中位发病时间为7天，中位病程为5天。85.4%的患者发生感染(37.5%3/4级)。10例死亡发生在cilta-cel输注后，其中8例是由于治疗相关的ae。
结论
这些数据表明，单次注射cilta-cel具有良好的风险-收益关系，可在中国大量预处理的rmm患者中产生早期、深度和持久的反应。
CARTIFAN-1II期研究评估了在中国患者中的ciltacabtageneautoleucel(cilta-cel)，一种嵌合抗原受体(CAR)-t细胞治疗，这一人群与美国CARTIFAN-1研究人群在种族和民族上是不同的。值得注意的是，cilta-cel是在中国医疗实践和护理标准的背景下进行评估的。
这些最初的CARTIFAN-1数据显示，cilta-cel导致早期、深层和持久的反应，与CARTIFAN-1中观察到的类似。CARTIFAN-1的安全性结果与CARTITUDE-1基本一致，但强调了在中国接受CAR-T治疗的患者需要进行感染预防和及时的支持性护理。
在中国，复发/难治性多发性骨髓瘤患者对有效治疗的需求很大。本研究结果证实了cilta-cel活性的证据及其在该患者群体中作为一种新的治疗选择的潜在作用。需要有可能降低感染相关发病率和死亡率的支持性护理战略。