来源：医药魔方
作者：阳光
7月13日，再鼎医药宣布efgartigimod的上市申请获国家药监局受理，用于治疗全身型重症肌无力（MG）。这是全球首款且目前唯一获FDA批准上市的FcRn拮抗剂，也是首个获批的通过内源性减少致病性抗体而专门治疗全身型MG的疗法。
今年6月15日，efgartigimod在海南博鳌乐城已特批先行使用，为我国重症肌无力患者的临床治疗带来了新选择。7月5日，国内首位全身型重症肌无力患者在乐城先行医院乐城分院成功接受了efgartigimod的首次静脉给药治疗。
efgartigimod是由argenx公司开发的一种针对抗体介导自身免疫疾病的、高度靶向免疫球蛋白（IgG）新型治疗药物。年1月，再鼎医药与argenx达成独家授权合作，负责efgartigimod在大中华区的开发和商业化工作，交易总额为1.75亿美元。
重症肌无力是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是波动性肌肉无力，疲劳后加重，休息后好转，具有病程长、难治愈和易复发等，已被纳入我国《第一批罕见病目录》。据估计，我国约有20万名MG患者。由于症状控制不佳，MG会严重影响患者的日常生活和工作，严重损害患者活动能力和生活质量，给家庭和社会带来沉重负担。
当前，MG最常见的治疗方案包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换、抗CD20单抗以及胸腺切除等。尽管现有的方案提供了不少治疗选择，重症肌无力的治疗依然存在挑战，亟需新治疗方案。
作为全球首款FcRn拮抗剂，efgartigimod可以通过其独特的作用机制安全快速清除体内的致病性IgG抗体，从而治疗IgG介导的自身免疫疾病，包括重症肌无力。相较于现有的治疗方案，efgartigimod具有起效快、疗效相对持久、安全性优等特点，尤其是对于难治型患者和可能发展为危象的患者具有显著优势。
年12月，efgartigimod在美国获批上市，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力，随后又在日本获批用于治疗对类固醇或非类固醇免疫抑制疗法（ISTs）没有充分应答的全身型重症肌无力成人患者。
这些批准基于一项关键性III期ADAPT临床的研究数据。结果显示，efgartigimod治疗成人全身型重症肌无力具有良好的疗效和安全性，可以为患者带来具有临床意义的症状和生活质量指标的改善，具有重要意义。
在乙酰胆碱受体抗体阳性（AChRAb+）的gMG患者中，根据重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分，与安慰剂组相比，efgartigimod治疗组有更高比例的患者为应答者（67.7％vs29.7％；p；0.）。应答者被定义为在MG-ADL评分上至少有2分的改善，且连续4周或更长时间。
此外，efgartigimod治疗后患者的定量重症肌无力评分（QMG）的应答率也明显高于安慰剂（63.1％对比14.1％；p0.）。应答者定义为第一个治疗周期内QMG评分至少改善3分且持续时间至少4周。
安全性方面，efgartigimod治疗组与安慰剂组相当。最常见的不良反应是呼吸道感染（33％对比29％安慰剂）、头痛（32％对比29％安慰剂）和尿路感染（10％对比5％安慰剂）。
除重症肌无力外，该产品还被开发用于治疗CIDP（慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病）、ITP（原发免疫性血小板减少症）、PV（寻常型天疱疮）等多种严重的自身免疫性疾病。期待efgartigimod早日上市，惠及广大中国患者。
