研究背景
不耐受是慢性淋巴细胞白血病（CLL）停用激酶类抑制剂（KI）最常见原因。Umbralisib是一种新型的、高选择性的PI3Kδ/Ck1ε抑制剂，对CLL患者有效，且耐受良好。这项2期临床研究在既往BTK抑制剂（BTKi）或PI3K抑制剂（PI3Ki）治疗不耐受的CLL患者中评价了umbralisib的治疗结果。
研究方法
该2期临床试验中，既往BTKi或PI3Ki治疗不耐受且研究者认为需要治疗的CLL患者每日口服mgumbralisib，直至疾病进展或出现不能耐受的*副反应。主要研究终点未无进展生存期（PFS）。次要终点包括治疗失败时间和umbralisib安全性。
研究结果
研究纳入了51例患者（44例BTKi不耐受和7例PI3Ki不耐受患者）。中位年龄为70岁（范围48-96岁），中位既往治疗线数2（1-7），24%携带del17p和/或TP53突变，65%为IGHV未突变。既往导致KI停药的最常见不良反应为皮疹（27%）、关节痛（18%）和房颤（16%）。中位PFS为23.5个月（95%CI13.1-无法估计）。58%的患者使用umbralisib的持续时间长于既往接受KI的时间。Umbralisib治疗最常见（＞5%）的≥3级的不良事件为中性粒细胞减少症（18%）、白细胞增多症（14%）、血小板减少症（12%）、肺炎（12%）和腹泻（8%）。6例患者（12%）因不良反应而停药了umbralisib。8例患者（16%）经历了减量治疗。
研究结论
Umbralisib在BTKi和PI3Ki不耐受的CLL人群中安全有效。
参考文献
[1]MatoAR,GhoshN,SchusterSJ,etal.Phase2StudyoftheSafetyandEfficacyofUmbralisibinPatientswithCLLWhoAreIntoleranttoBTKorPI3KδInhibitorTherapy[publishedonlineaheadofprint,Dec1].Blood.;blood.007376.doi:10./blood.007376
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