透过调研数据分析ITP临床治疗选择现状 [复制链接]

原发免疫性血小板减少症（ITP）是一种获得性自身免疫性出血性疾病，约占出血性疾病总数的1／3。有调查数据显示，成人的年发病率为5～10／10万，60岁以上老年人是该病的高发群体。该类疾病分为新诊断ITP、持续性ITP和慢性ITP，临床表现以皮肤、黏膜出血为主，严重者可发生内脏器官出血，甚至颅内出血，出血风险随年龄增长而增加。部分患者仅有血小板减少而没有出血症状，部分患者有明显的乏力症状。随着我国人口老龄化的加剧，ITP的治疗需要引起临床医生更多重视。

为进一步了解临床医生对ITP临床治疗策略的选择，通过调查问卷的形式进行了一次针对临床医生对ITP临床决策的调研。本次调研共收到63份问卷，其中61份来自成人血液科医生，两份来自儿童血液科医生。问卷主要从ITP的治疗目标、ITP一线药物治疗、ITP二线药物治疗三个方面展开，现将61份来自成人血液科医生的问卷调研结果整理如下。

聚焦ITP的治疗目标，

根据患者情况采取个体化治疗

在此次问卷调研中，超过60%的受访医生表示平均每月接诊的ITP患者大于10例。受访医生首次接诊的ITP患者中，新诊断ITP、持续性ITP和慢性ITP各占27%、29%、44%。

对于ITP的治疗目标，多数受访医生认为提高血小板计数至安全水平和减少出血的发生是最重要的两个治疗目标。新诊断ITP的治疗目标与持续性/慢性ITP略有差异（表1）。对于新诊断ITP患者，获得长期治愈更为重要，而对于持续性/慢性ITP，降低治疗相关的不良反应和改善患者的生活质量是更为合理的治疗目标。

表1受访医生对ITP患者的治疗目标排名

在受访医生经治的ITP患者中，38%的患者仅需门诊随访或无需进行治疗，而62%的成人ITP患者需要接受药物或手术进行治疗。而在启动治疗的标准中（图1），90%的受访医生以血小板计数＜30*/作为启动治疗的主要标准。

图1启动治疗标准

本次调研对于临床实践中ITP的一线药物治疗情况进行了调查。

激素仍然是ITP一线治疗的基础用药。一线治疗方案中，57%的受访医生使用糖皮质激素单药治疗，另外34%的受访医生使用糖皮质激素与其他药物的联合方案。

常用的激素治疗方案主要有两种，1、泼尼松方案（起始剂量1mg/kg/d，逐步减量）；2、大剂量地塞米松（40mg/d*4d，无效者半个月后重复一个疗程）。58%的医生将泼尼松作为一线首选方案，37%选择大剂量地塞米松方案。

问卷还对首选一线治疗方案的原因进行了调查，泼尼松方案因剂量方便调整且安全性良好受到更多医生青睐，选择大剂量地塞米松方案的医生多因该方案起效迅速和更好的有效率（图2）。

图2方案选择原因

同时，在对一线治疗是否有效的判断中（图3），57%的受访医生以无临床显著出血为治疗有效性判断标准，其他参考标准有：血小板计数30*/L（41%）、血小板计数*/L（28%）、血小板计数50*/L（26%）和无激素依赖（16%）。

图3治疗效果标准

根据调研问卷结果，接受一线激素治疗的患者中，30%的患者出现治疗无效，其中83%的患者转二线治疗；有34%的患者出现一线激素治疗依赖，其中79%的患者转二线治疗；有52%的患者出现一线激素治疗后复发，其中65%转二线治疗（图4）。

图4一线治疗后方案选择

继而探索ITP的二线药物治疗情况，

最大程度提高患者获益

通过以上数据可以看出，大部分一线激素治疗患者会转二线治疗。由此，继续对ITP二线治疗情况加以调研。

在转而接受二线治疗的患者中，调研问卷结果显示（图5），开始二线治疗前，80%的患者接受过两轮激素治疗，平均治疗时长为5.6个月；12%的患者仅接受过一轮激素治疗。

图5二线治疗前激素治疗情况

在二线治疗药物选择中（图6），TPO受体激动剂类药物的临床使用占30%，是ITP二线治疗中使用率最高的一类药物。在这类药物中，已有数据显示，艾曲泊帕在整体评价、使用方便性等方面均占有优势。

图6二线治疗方案

此外，在《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国专家共识（年版）》中，也基于1A级证据推荐艾曲泊帕用于激素治疗失败后的二线治疗。调研数据显示，89%的受访医生表示临床用药时，会参考此版专家共识。

·小结

综上所述，本次调研显示出当前临床医生在ITP的实际临床治疗中的各项决策以及原因，也看到临床实践会以药物使用的方便性、安全性、有效性及专家共识推荐等主要因素作为参考。希望通过本次调研各项内容，对今后ITP临床诊疗实践提供参考。

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