美国食品和药物管理局(FDA)批准了一种口服治疗药物他拉唑帕尼（talazoparib）(Talzenna,Pfizer)，它是一种聚(adp-核糖)聚合酶(PARP)抑制剂，用于晚期bcrai阳性乳腺癌患者。更具体地说，该适应症适用于有*副作用或怀疑有*副作用的brca突变、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌的患者。使用必须基于FDA批准的他拉唑帕尼联合诊断。
新的批准是基于第三阶段开放标签EMBRACA试验的安全性和有效性的结果，该试验随机分配名患者(2:1)使用他拉唑帕尼（talazoparib）或医生选择的化疗(卡培他滨capecitabine、艾里布林eribulin、吉西他滨gemcitabine或长春瑞滨vinorelbine)。
他拉唑帕尼组和化疗组的平均无进展生存期(PFS)估计分别为8.6个月和5.6个月(HR,0.54;95%CI0..71;P。)。根据实体瘤(RECIST)1.1的应答评价标准，PFS是主要疗效结果，采用盲法独立中央评审进行评估。总体生存数据还不成熟。他拉唑帕尼组的客观有效率高于化疗组(62.6%vs27.2%;P措施)。患者报告的结果也支持他拉佐匹尼。
“我认为真正令人震惊的是患者在[他拉唑帕利]上比在化疗上感觉更好，而且在达拉唑帕利上有意义的恶化的时间比在标准化疗上明显改善。”该研究的主要作者、休斯顿德克萨斯大学安德森癌症中心医学博士珍妮弗·利顿（JenniferLitton）在8月份发表在《新英格兰医学杂志》（New.Journalof.）网络版上说。
所有参与试验的患者都被要求具有已知的或可疑的有害生殖细胞BRCA突变，该试验是该领域有史以来规模最大的试验，并得到辉瑞公司的支持。参与者还必须接受过三种或更少的细胞*性化疗方案。此外，在新辅助治疗、辅助治疗和/或转移治疗中，患者需要接受蒽环素和/或紫杉烷(除非禁忌症)治疗。
在接受他拉唑帕尼（talazoparib）治疗的患者中，55%的患者发生血液学3-4级不良事件(主要是贫血)，38%的患者接受化疗。然而，作者指出，这些与他拉唑帕尼（talazoparib）一起发生的事件大多与实质性的临床后遗症无关，也不会导致药物停药。
最常见(≥20%)不良反应任何年级的疲劳、贫血、恶心、嗜中性白血球减少症、头痛、血小板减少、呕吐、脱发、腹泻和食欲下降。
FDA还强调，处方信息包括对骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病、骨髓抑制和胚胎-胎儿*性的警告和预防措施。FDA还批准了BRACAnalysisCDx检验(MyriadgeneticsgeneticsLaboratories)，以鉴定是否存在有害或疑似有害的生殖系BRCA突变的乳腺癌患者，这些患者均符合他拉唑帕尼（talazoparib）的要求。
